Informação geral sobre estudos clínicos

Do candidato a princípio ativo ao medicamento autorizado

Quase todas as pessoas já precisaram, ao longo da vida, de tomar medicamentos ou, de forma mais geral, de um tratamento médico.

No entanto, pouco se sabe que existem medicamentos ou opções de tratamento eficazes e seguros apenas para cerca de um terço de todas as doenças. Por isso, continua a existir uma necessidade urgente de novos medicamentos e terapias.

No entanto, o caminho de um princípio ativo promissor até um medicamento seguro e eficaz é longo. Esse percurso demora, em média, 13,5 anos. E, pela experiência, de cada 10 000 possíveis candidatos a princípios ativos, apenas alguns conseguem, no final, ser aprovados.

Mas como são desenvolvidos novos medicamentos e quem garante a sua eficácia e segurança?

Investigação clínica

Nos laboratórios de universidades e empresas farmacêuticas de investigação, são testadas diariamente novas moléculas como possíveis candidatas a medicamentos. No entanto, como estas investigações ocorrem primeiro em laboratório e posteriormente em animais, e não em doentes, esta fase da investigação farmacêutica é denominada «pré-clínica». Isto significa, em essência, «antes da clínica».

Se uma molécula candidata tiver concluído com sucesso todos os ensaios na fase pré-clínica, segue-se uma verificação adicional da eficácia e segurança através de estudos em voluntários/pacientes. Esta fase da investigação farmacêutica é então designada como «clínica» e subdividida em 3 fases com objetivos diferentes. Os estudos das fases clínicas são designados por «estudos clínicos» ou também «ensaios clínicos», o que é sinónimo. Se um princípio ativo tiver passado com sucesso pelas três fases clínicas, pode ser autorizado. No entanto, mesmo após a autorização, continuam a ser realizados estudos de observação e segurança, para poder observar e monitorizar o novo princípio ativo na prática clínica de rotina. Estes são então os chamados «estudos de fase 4».

O que significa ser paciente num ensaio clínico?

A busca por novos medicamentos é muito complexa e dispendiosa. Além disso, não é possível sem a ajuda de pacientes que se disponibilizam voluntariamente para participar nos estudos.

Através da participação voluntária num ensaio clínico, os doentes tornam-se uma parte importante da investigação farmacêutica e das equipas de investigação. Assumem, assim, um papel ativo e uma responsabilidade na prevenção da saúde!

Mas o que significa, afinal, ser um «paciente de estudo»? Que oportunidades ou riscos tem um paciente de estudo em comparação com outros pacientes? Quão dispendiosa é a participação num estudo, existem restrições e, no final, isso acarreta mesmo custos para o paciente? Afinal, todos os pacientes desejam o melhor tratamento possível para a sua doença e não querem ter de enfrentar dificuldades adicionais ou mesmo desvantagens enquanto estão doentes.

Todas estas questões são perfeitamente justificadas e podem ser respondidas com uma frase: os doentes que desejam participar num ensaio clínico podem partir do princípio de que tudo será feito para não os colocar em risco, não os sobrecarregar desnecessariamente nem, de alguma forma, colocá-los numa situação pior do que a de outros doentes!

Antes de um ensaio clínico poder ser realizado, é verificado se a segurança, os direitos, o bem-estar e a dignidade dos pacientes do ensaio estão garantidos. Esta verificação é realizada por instituições nacionais e internacionais, governamentais e não governamentais. Na Alemanha, são responsáveis por isso o Instituto Paul Ehrlich em Langen (PEI) e o Instituto Federal de Medicamentos e Produtos Médicos em Bona (BfArM), bem como as comissões de ética locais. Nestas instituições, determinados grupos de pessoas, de acordo com diretrizes estabelecidas, encarregam-se da aprovação dos estudos e da sua monitorização. No entanto, estes grupos de pessoas não são compostos apenas por médicos e cientistas. Também estão lá representados juristas e leigos sem formação médica. Desta forma, todas as necessidades dos doentes em estudos clínicos podem ser tidas em conta. Em resultado, isto leva a que os doentes dos estudos sejam aconselhados, examinados e monitorizados de forma muito intensiva, mais do que seria sequer possível nos cuidados de rotina. Naturalmente, isto acarreta custos adicionais. Estes são, tal como, aliás, todos os custos decorrentes de um estudo, pagos pelo chamado «patrocinador» do estudo. O patrocinador pode ser uma empresa farmacêutica, mas também uma rede de doentes ou uma fundação como a Deutsche Krebshilfe. Importante: o patrocinador não paga apenas os custos incorridos pela clínica ou pelo médico, mas também os custos incorridos pelo doente que participa no estudo. Estes podem ser, por exemplo, despesas adicionais com deslocações ou alojamento decorrentes da participação no estudo.

Posso participar num ensaio clínico enquanto paciente?

O GPR Klinikum Rüsselsheim também pretende contribuir para a investigação clínica e ajudar a melhorar as opções de tratamento para os doentes no futuro. Para tal, foi criado o departamento «Investigação e Inovação». Uma das principais funções deste departamento é a coordenação das atividades de investigação em curso no hospital. Aconselha e apoia, por exemplo, médicos que pretendam propor ensaios clínicos aos seus pacientes e assegura a sua implementação de acordo com as normas e diretrizes nacionais e internacionais.

 

Como é que um doente do GPR Klinikum fica a saber de um ensaio clínico?

Todos os ensaios clínicos realizados no hospital estão listados e descritos na página inicial do Hospital GPR (Ensaios Clínicos). Desta forma, os pacientes podem obter rapidamente uma primeira visão geral do panorama de ensaios no Hospital GPR. Se estiver interessado, pode contactar diretamente o seu médico assistente ou o departamento «Investigação e Inovação». No entanto, também é possível que, enquanto paciente, o seu médico o aborde sobre a participação num estudo clínico.

«Não são as grandes palavras que movem o essencial na comunidade: são os muitos pequenos atos de cada indivíduo.»
Dra. Mildred Scheel, fundadora da «Deutsche Krebshilfe e.V.»