Généralités sur les essais cliniques

Du candidat-médicament au médicament autorisé

Presque tout le monde a déjà eu besoin, au cours de sa vie, de prendre des médicaments ou, plus généralement, de suivre un traitement médical.

On sait toutefois peu de choses sur le fait que seuls environ un tiers de toutes les maladies disposent de médicaments ou de traitements efficaces et sûrs. Il existe donc toujours un besoin urgent de nouveaux médicaments et de nouvelles thérapies.

Mais le chemin qui mène d’un principe actif prometteur à un médicament sûr et efficace est long. Ce processus dure en moyenne 13,5 ans. Et l’expérience montre que sur 10 000 candidats-médicaments potentiels, seuls quelques-uns parviennent finalement à être autorisés.

Mais comment les nouveaux médicaments sont-ils développés et qui garantit leur efficacité et leur sécurité ?

Recherche clinique

Dans les laboratoires des universités et des laboratoires pharmaceutiques, de nouvelles molécules sont testées chaque jour en tant que candidats potentiels pour des médicaments. Mais comme ces études se déroulent d’abord en laboratoire, puis sur des animaux et non sur des patients, on appelle cette phase de la recherche pharmaceutique « préclinique ». Cela signifie littéralement « avant la clinique ».

Si une molécule candidate a passé avec succès tous les essais précliniques, son efficacité et sa sécurité sont ensuite vérifiées par des études menées sur des volontaires/patients. Cette partie de la recherche pharmaceutique est alors qualifiée de « clinique » et divisée en 3 phases ayant des objectifs différents. Les études des phases cliniques sont appelées « études cliniques » ou « essais cliniques », ces termes étant synonymes. Lorsqu’un principe actif a franchi avec succès les trois phases cliniques, il peut être autorisé. Mais même après l’autorisation, des études d’observation et de sécurité continuent d’être menées afin de pouvoir observer et surveiller le nouveau principe actif dans la pratique clinique courante. Il s’agit alors d’« études de phase 4 ».

Que signifie être patient dans une étude clinique ?

La recherche de nouveaux médicaments est très complexe et très coûteuse. De plus, elle n’est pas possible sans l’aide de patients qui se portent volontaires pour participer à ces études.

En participant volontairement à un essai clinique, les patients deviennent un élément essentiel de la recherche pharmaceutique et des équipes de recherche. Ils assument ainsi un rôle actif et une responsabilité dans la prévention en matière de santé !

Mais qu’est-ce que cela signifie réellement d’être un « patient participant à une étude » ? Quels sont les avantages ou les risques pour un patient participant à une étude par rapport aux autres patients ? Quelle est la charge que représente la participation à une étude, y a-t-il des restrictions et cela entraîne-t-il finalement des frais pour le patient ? Après tout, chaque patient souhaite bénéficier du meilleur traitement possible pour sa maladie et ne pas avoir à supporter, alors qu’il est déjà malade, des difficultés supplémentaires, voire des inconvénients.

Toutes ces questions sont tout à fait légitimes et peuvent être résumées en une phrase : les patients qui souhaitent participer à un essai clinique peuvent être assurés que tout sera mis en œuvre pour ne pas les mettre en danger, ne pas leur imposer de contraintes inutiles ni les désavantager d’une quelconque manière par rapport aux autres patients !

Avant qu’un essai clinique ne puisse être mené, on vérifie si la sécurité, les droits, le bien-être et la dignité des patients participant à l’étude sont garantis. Ce contrôle est effectué par des organismes nationaux et internationaux, gouvernementaux et non gouvernementaux. En Allemagne, cette responsabilité incombe à l’Institut Paul-Ehrlich de Langen (PEI) et à l’Institut fédéral des médicaments et des dispositifs médicaux de Bonn (BfArM), ainsi qu’aux comités d’éthique locaux. Au sein de ces instances, certains groupes de personnes s’occupent, selon des directives établies, de l’autorisation des études et de leur surveillance. Ces groupes ne se composent toutefois pas uniquement de médecins et de scientifiques. On y trouve également des juristes et des profanes sans formation médicale. Cela permet de prendre en compte tous les besoins des patients participant à des essais cliniques. En conséquence, les patients participant à ces essais bénéficient de conseils, d’examens et d’une surveillance très intensifs, bien plus que ce qui est possible dans le cadre des soins de routine. Bien sûr, cela engendre des coûts supplémentaires. Ceux-ci sont pris en charge, comme d’ailleurs tous les coûts liés à un essai, par ce qu’on appelle le « promoteur » de l’essai. Le promoteur peut être une entreprise pharmaceutique, mais aussi un réseau de patients ou une fondation telle que la Deutsche Krebshilfe. Important : le promoteur prend en charge non seulement les frais engagés par la clinique ou le médecin, mais aussi ceux supportés par le patient participant à l’étude. Il peut s’agir, par exemple, des frais de déplacement supplémentaires ou des frais d’hébergement occasionnés par la participation à l’étude.

Puis-je participer à un essai clinique en tant que patient ?

Le GPR Klinikum Rüsselsheim souhaite également contribuer à la recherche clinique et aider à améliorer les options thérapeutiques pour les patients à l’avenir. À cette fin, le service « Recherche et innovation » a été créé. L'une des principales missions de ce service est de coordonner les activités de recherche en cours au sein de la clinique. Il conseille et soutient, par exemple, les médecins qui souhaitent proposer des essais cliniques à leurs patients et veille à ce que ceux-ci soient menés conformément aux normes et directives nationales et internationales.

 

En tant que patient du GPR Klinikum, comment peut-on être informé d'un essai clinique ?

Toutes les études cliniques menées au sein de l’hôpital sont répertoriées et décrites sur la page d’accueil du site web du GPR Klinikum (Études cliniques). Les patients peuvent ainsi se faire rapidement une première idée des études menées à l’hôpital GPR Klinikum. Si vous êtes intéressé, vous pouvez contacter directement votre médecin traitant ou le service « Recherche et innovation ». Il se peut également que votre médecin vous propose de participer à une étude clinique.

« Ce ne sont pas les grands discours qui font bouger les choses au sein de la communauté : ce sont les nombreux petits gestes de chacun. »
Dr Mildred Scheel, fondatrice de l’association « Deutsche Krebshilfe e.V. »