Algemene informatie over klinische onderzoeken

Van kandidaat-werkstof tot goedgekeurd geneesmiddel

Vrijwel iedereen heeft in de loop van zijn leven wel eens medicijnen moeten gebruiken of, meer in het algemeen, medische behandeling nodig gehad.

Wat echter weinig bekend is, is dat er slechts voor ongeveer een derde van alle ziekten effectieve en veilige medicijnen of behandelingsmogelijkheden beschikbaar zijn. Er blijft dus een dringende behoefte aan nieuwe medicijnen en therapieën bestaan.

De weg van een veelbelovende werkzame stof naar een veilig en effectief geneesmiddel is echter lang. Deze weg duurt gemiddeld 13,5 jaar. En de ervaring leert dat van de 10.000 mogelijke kandidaat-werkzame stoffen er uiteindelijk slechts enkele worden toegelaten.

Maar hoe worden nieuwe geneesmiddelen ontwikkeld en wie garandeert de werkzaamheid en veiligheid ervan?

Klinisch onderzoek

In de laboratoria van universiteiten en farmaceutische onderzoeksbedrijven worden dagelijks nieuwe moleculen getest als mogelijke kandidaten voor geneesmiddelen. Omdat dit onderzoek echter eerst in het laboratorium en later op dieren plaatsvindt en niet op patiënten, wordt deze fase van het geneesmiddelenonderzoek 'preklinisch' genoemd. Dat betekent zoveel als 'vóór de kliniek'.

Als een kandidaat-molecuul alle preklinische proeven met succes heeft doorlopen, volgt een verdere controle op werkzaamheid en veiligheid door middel van studies bij vrijwillige proefpersonen/patiënten. Dit deel van het geneesmiddelenonderzoek wordt dan 'klinisch' genoemd en is onderverdeeld in 3 fasen met verschillende doelstellingen. Onderzoeken in de klinische fasen worden 'klinische studies' of ook 'klinische proeven' genoemd, wat hetzelfde betekent. Als een werkzame stof alle drie de klinische fasen met succes heeft doorlopen, kan deze worden toegelaten. Maar ook na de toelating worden er nog steeds observatie- en veiligheidsstudies uitgevoerd om de nieuwe werkzame stof in de klinische praktijk te kunnen observeren en monitoren. Dit zijn dan zogenaamde 'fase 4-studies'.

Wat houdt het in om patiënt te zijn in een klinisch onderzoek?

Het zoeken naar nieuwe geneesmiddelen is zeer arbeidsintensief en zeer kostbaar. En: het is niet mogelijk zonder de hulp van patiënten die zich vrijwillig als proefpatiënt beschikbaar stellen.

Door vrijwillig deel te nemen aan een klinisch onderzoek worden patiënten een belangrijk onderdeel van het geneesmiddelenonderzoek en de onderzoeksteams. Ze nemen daarmee een actieve rol en verantwoordelijkheid op zich in de gezondheidszorg!

Maar wat betekent het eigenlijk om “proefpersoon” te zijn? Welke kansen of risico’s heeft men als proefpersoon in vergelijking met andere patiënten? Hoe intensief is deelname aan een studie, zijn er beperkingen en ontstaan er uiteindelijk zelfs kosten voor de patiënt? Uiteindelijk wil elke patiënt de best mogelijke behandeling voor zijn aandoening en niet ook nog eens in zieke toestand extra moeilijkheden of zelfs nadelen op zich moeten nemen.

Al deze vragen zijn volkomen gerechtvaardigd en kunnen in één zin worden beantwoord: patiënten die aan een klinisch onderzoek willen deelnemen, kunnen ervan uitgaan dat er alles aan wordt gedaan om hen niet in gevaar te brengen, onnodig te belasten of op enigerlei wijze slechter te stellen dan andere patiënten!

Voordat een klinisch onderzoek mag worden uitgevoerd, wordt gecontroleerd of de veiligheid, de rechten, het welzijn en de waardigheid van de proefpersonen gewaarborgd zijn. Deze controle wordt uitgevoerd door nationale en internationale, overheids- en niet-gouvernementele instellingen. In Duitsland zijn hiervoor het Paul-Ehrlich-Institut in Langen (PEI) en het Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte in Bonn (BfArM), evenals de lokale ethische commissies verantwoordelijk. Daar zorgen bepaalde groepen mensen, volgens vastgestelde richtlijnen, voor de goedkeuring van studies en het toezicht daarop. Deze groepen bestaan echter niet alleen uit artsen en wetenschappers. Er zijn daar ook juristen en leken zonder medische achtergrond vertegenwoordigd. Zo kan rekening worden gehouden met alle behoeften van patiënten in klinische studies. Dit leidt ertoe dat proefpersonen zeer intensief worden geadviseerd, onderzocht en gecontroleerd, meer dan in de reguliere zorg überhaupt mogelijk is. Dit brengt natuurlijk extra kosten met zich mee. Deze worden, net als overigens alle kosten die door een studie ontstaan, betaald door de zogenaamde „sponsor” van de studie. De sponsor kan een farmaceutisch bedrijf zijn, maar ook een patiëntennetwerk of een stichting zoals de Deutsche Krebshilfe. Belangrijk: de sponsor betaalt niet alleen de kosten die de kliniek of de arts maakt, maar ook de kosten die de patiënt van een studie maakt. Dit kunnen bijvoorbeeld extra reiskosten of overnachtingskosten zijn die door deelname aan de studie worden veroorzaakt.

Kan ik als patiënt ook deelnemen aan een klinisch onderzoek?

Ook het GPR Klinikum Rüsselsheim wil een bijdrage leveren aan klinisch onderzoek en helpen de behandelingsmogelijkheden voor patiënten in de toekomst te verbeteren. Hiervoor is de stafafdeling „Onderzoek en Innovatie“ opgericht. Een van de belangrijkste taken van deze afdeling is het coördineren van de lopende onderzoeksactiviteiten in het ziekenhuis. Zij adviseert en ondersteunt bijvoorbeeld artsen die hun patiënten klinische studies willen aanbieden en zorgt ervoor dat deze worden uitgevoerd volgens nationale en internationale normen en richtlijnen.

 

Hoe komt u als patiënt van het GPR Klinikum te weten dat er een klinische studie loopt?

Alle klinische studies die in het ziekenhuis worden uitgevoerd, staan vermeld en beschreven op de homepage van het GPR Klinikum (Klinische studies). Patiënten kunnen zo snel een eerste overzicht krijgen van het studielandschap in het GPR Klinikum. Als u geïnteresseerd bent, kunt u rechtstreeks contact opnemen met uw behandelende arts of met de afdeling „Onderzoek en Innovatie“. Het kan echter ook zijn dat uw arts u als patiënt benadert over deelname aan een klinisch onderzoek.

"Het zijn niet de grote woorden die in de gemeenschap fundamentele veranderingen teweegbrengen: het zijn de vele kleine daden van individuen."
Dr. Mildred Scheel, oprichtster van de "Deutsche Krebshilfe e.V."