Informazioni generali sugli studi clinici

Dal principio attivo candidato al farmaco autorizzato

Quasi tutti, nel corso della propria vita, hanno avuto bisogno di assumere farmaci o, più in generale, di sottoporsi a cure mediche.

Pochi sanno però che solo per circa un terzo di tutte le malattie sono disponibili farmaci o opzioni terapeutiche efficaci e sicuri. C'è quindi ancora un bisogno urgente di nuovi farmaci e terapie.

Il percorso da un principio attivo promettente a un farmaco sicuro ed efficace è tuttavia lungo. Questo percorso dura in media 13,5 anni. E l'esperienza dimostra che su 10.000 possibili principi attivi candidati, solo pochi riescono alla fine a ottenere l'autorizzazione.

Ma come vengono sviluppati i nuovi farmaci e chi ne garantisce l'efficacia e la sicurezza?

Ricerca clinica

Nei laboratori delle università e delle aziende farmaceutiche che svolgono attività di ricerca, ogni giorno vengono testate nuove molecole come possibili candidati per i farmaci. Poiché queste ricerche si svolgono prima in laboratorio e successivamente sugli animali e non sui pazienti, questa fase della ricerca farmaceutica viene definita "preclinica". Ciò significa "prima della clinica".

Se una molecola candidata ha superato con successo tutti i test preclinici, viene sottoposta a ulteriori verifiche di efficacia e sicurezza attraverso studi su volontari/pazienti. Questa fase della ricerca farmaceutica viene quindi definita "clinica" e suddivisa in 3 fasi con obiettivi diversi. Gli studi delle fasi cliniche sono denominati "studi clinici" o anche "sperimentazioni cliniche", che sono sinonimi. Se un principio attivo ha superato con successo tutte e tre le fasi cliniche, può essere autorizzato. Tuttavia, anche dopo l'autorizzazione, vengono condotti ulteriori studi di osservazione e di sicurezza per poter monitorare e sorvegliare il nuovo principio attivo nella routine clinica. Si tratta dei cosiddetti "studi di fase 4".

Cosa significa essere un paziente in uno studio clinico?

La ricerca di nuovi farmaci è molto complessa e molto costosa. Inoltre, non è possibile senza l’aiuto dei pazienti che si rendono disponibili volontariamente come partecipanti allo studio.

Partecipando volontariamente a uno studio clinico, i pazienti diventano una parte importante della ricerca farmaceutica e dei team di ricerca. Assumono così un ruolo attivo e una responsabilità nella prevenzione sanitaria!

Ma cosa significa in realtà essere un “paziente dello studio”? Quali opportunità o rischi si corrono come paziente dello studio rispetto ad altri pazienti? Quanto è impegnativa la partecipazione allo studio, ci sono limitazioni e alla fine il paziente deve sostenere dei costi? Dopotutto, ogni paziente desidera il miglior trattamento possibile per la propria malattia e non vuole dover affrontare ulteriori difficoltà o addirittura svantaggi mentre è già malato.

Tutte queste domande sono assolutamente legittime e possono essere risolte con una sola frase: i pazienti che desiderano partecipare a uno studio clinico possono stare certi che verrà fatto tutto il possibile per non metterli in pericolo, non gravarli inutilmente o non metterli in una posizione peggiore rispetto agli altri pazienti!

Prima che uno studio clinico possa essere condotto, viene verificato se la sicurezza, i diritti, il benessere e la dignità dei pazienti dello studio sono garantiti. Questa verifica viene effettuata da istituzioni nazionali e internazionali, statali e non statali. In Germania, la responsabilità ricade sul Paul-Ehrlich-Institut di Langen (PEI) e sull’Istituto federale per i medicinali e i dispositivi medici di Bonn (BfArM), nonché sulle commissioni etiche locali. In questi organismi, determinati gruppi di persone si occupano, secondo linee guida prestabilite, dell’approvazione degli studi e della loro supervisione. Questi gruppi di persone, tuttavia, non sono composti solo da medici e scienziati. In questi organismi sono rappresentati anche giuristi e laici senza formazione medica. In questo modo è possibile tenere conto di tutte le esigenze dei pazienti negli studi clinici. Di conseguenza, i pazienti coinvolti negli studi vengono seguiti, esaminati e monitorati in modo molto intensivo, più di quanto sia possibile nell’assistenza di routine. Naturalmente ciò comporta costi aggiuntivi. Questi, come del resto tutti i costi derivanti da uno studio, vengono pagati dal cosiddetto “sponsor” dello studio. Lo sponsor può essere un'azienda farmaceutica, ma anche una rete di pazienti o una fondazione come la Deutsche Krebshilfe. Importante: lo sponsor non paga solo i costi sostenuti dalla clinica o dal medico, ma anche quelli sostenuti dal paziente che partecipa allo studio. Questi possono essere, ad esempio, i costi aggiuntivi di viaggio o di pernottamento causati dalla partecipazione allo studio.

Posso partecipare a uno studio clinico anche come paziente?

Anche il GPR Klinikum di Rüsselsheim desidera dare un contributo alla ricerca clinica e aiutare a migliorare le possibilità di trattamento per i pazienti in futuro. A tal fine è stato istituito l'ufficio "Ricerca e innovazione". Uno dei compiti principali dell'ufficio è il coordinamento delle attività di ricerca in corso presso la clinica. Ad esempio, fornisce consulenza e supporto ai medici che desiderano proporre studi clinici ai propri pazienti e garantisce l'attuazione secondo gli standard e le linee guida nazionali e internazionali.

 

Come si viene a conoscenza di uno studio clinico in qualità di pazienti del GPR Klinikum?

Tutti gli studi clinici condotti presso la clinica sono elencati e descritti sulla homepage del GPR Klinikum (Studi clinici). In questo modo i pazienti possono farsi rapidamente un'idea generale del panorama degli studi presso il GPR Klinikum. Se siete interessati, potete contattare direttamente il vostro medico curante o l'ufficio "Ricerca e innovazione". È anche possibile che, in qualità di pazienti, siate interpellati dal vostro medico in merito alla partecipazione a uno studio clinico.

«Non sono le grandi parole a smuovere le cose fondamentali nella comunità: sono le tante piccole azioni dei singoli».
Dr. Mildred Scheel, fondatrice della «Deutsche Krebshilfe e.V.».