Ogólne informacje na temat badań klinicznych

Od potencjalnego związku czynnego do zatwierdzonego leku

Prawie każdy człowiek w ciągu swojego życia musiał kiedyś zażywać leki lub, ogólnie rzecz biorąc, poddać się leczeniu.

Mało kto jednak wie, że skuteczne i bezpieczne leki lub metody leczenia są dostępne tylko w przypadku około jednej trzeciej wszystkich chorób. Wciąż istnieje więc pilna potrzeba nowych leków i terapii.

Droga od obiecującej substancji czynnej do bezpiecznego i skutecznego leku jest jednak długa. Trwa ona średnio 13,5 roku. Z doświadczenia wynika, że spośród 10 000 potencjalnych substancji czynnych tylko nieliczne ostatecznie uzyskują dopuszczenie do obrotu.

Jak jednak powstają nowe leki i kto gwarantuje ich skuteczność oraz bezpieczeństwo?

Badania kliniczne

W laboratoriach uniwersytetów i firm farmaceutycznych zajmujących się badaniami codziennie testuje się nowe cząsteczki jako potencjalne kandydatki na leki. Ponieważ badania te odbywają się najpierw w laboratorium, a później na zwierzętach, a nie na pacjentach, tę fazę badań nad lekami nazywa się „przedkliniczną”. Oznacza to po prostu „przed kliniczną”.

Jeśli cząsteczka kandydująca pomyślnie przejdzie wszystkie badania przedkliniczne, następuje dalsza weryfikacja jej skuteczności i bezpieczeństwa poprzez badania na ochotnikach/pacjentach. Ten etap badań nad lekami określa się wówczas jako „kliniczny” i dzieli na 3 fazy o różnych celach. Badania w fazach klinicznych nazywane są „badania kliniczne” lub „próby kliniczne”, co jest równoznaczne. Jeśli substancja czynna pomyślnie przejdzie wszystkie trzy fazy kliniczne, może zostać dopuszczona do obrotu. Jednak nawet po dopuszczeniu do obrotu nadal przeprowadza się badania obserwacyjne i badania bezpieczeństwa, aby móc obserwować i monitorować nową substancję czynną w rutynowej praktyce klinicznej. Są to tzw. „badania fazy 4”.

Co oznacza bycie pacjentem w badaniu klinicznym?

Poszukiwanie nowych leków jest bardzo pracochłonne i bardzo kosztowne. Co więcej: nie jest to możliwe bez pomocy pacjentów, którzy dobrowolnie zgłaszają się do udziału w badaniach.

Dzięki dobrowolnemu udziałowi w badaniu klinicznym pacjenci stają się ważną częścią badań nad lekami i zespołów badawczych. W ten sposób przejmują aktywną rolę i odpowiedzialność w opiece zdrowotnej!

Ale co w ogóle oznacza bycie „pacjentem biorącym udział w badaniu”? Jakie szanse, a także jakie ryzyko wiąże się z byciem pacjentem biorącym udział w badaniu w porównaniu z innymi pacjentami? Jak czasochłonny jest udział w badaniu, czy istnieją ograniczenia i czy w końcu wiąże się to dla pacjenta z jakimikolwiek kosztami? W końcu każdy pacjent chce najlepszego możliwego leczenia swojej choroby i nie chce ponosić dodatkowych trudności, a nawet ponosić strat, będąc w stanie chorobowym.

Wszystkie te pytania są jak najbardziej uzasadnione i można na nie odpowiedzieć jednym zdaniem: pacjenci, którzy chcą wziąć udział w badaniu klinicznym, mogą być pewni, że zrobimy wszystko, aby nie narażać ich na niebezpieczeństwo, nie obciążać niepotrzebnie ani nie stawiać w gorszej sytuacji niż inni pacjenci!

Zanim badanie kliniczne będzie mogło zostać przeprowadzone, sprawdza się, czy zapewnione jest bezpieczeństwo, prawa, dobre samopoczucie i godność pacjentów biorących w nim udział. Kontrolę tę przeprowadzają krajowe i międzynarodowe, państwowe i niepaństwowe instytucje. W Niemczech odpowiedzialne za to są Instytut Paula Ehrlicha w Langen (PEI) oraz Federalny Instytut Leków i Wyrobów Medycznych w Bonn (BfArM), a także lokalne komisje etyczne. Tam określone grupy osób, zgodnie z ustalonymi wytycznymi, zajmują się zatwierdzaniem badań i ich nadzorem. Grupy te nie składają się jednak wyłącznie z lekarzy i naukowców. W skład komisji wchodzą również prawnicy oraz osoby nieposiadające wykształcenia medycznego. Dzięki temu w badaniach klinicznych uwzględniane są wszystkie potrzeby pacjentów. W rezultacie pacjenci biorący udział w badaniach są bardzo intensywnie doradzani, badani i monitorowani, w stopniu większym niż jest to w ogóle możliwe w ramach rutynowej opieki. Oczywiście wiąże się to z dodatkowymi kosztami. Koszty te, podobnie jak zresztą wszystkie koszty związane z badaniem, pokrywa tzw. „sponsor” badania. Sponsorem może być firma farmaceutyczna, ale także sieć pacjentów lub fundacja, taka jak Deutsche Krebshilfe. Ważne: sponsor pokrywa nie tylko koszty ponoszone przez klinikę lub lekarza, ale także koszty ponoszone przez pacjenta uczestniczącego w badaniu. Mogą to być np. dodatkowe koszty dojazdu lub zakwaterowania związane z udziałem w badaniu.

Czy jako pacjent mogę również wziąć udział w badaniu klinicznym?

Również GPR Klinikum Rüsselsheim pragnie wnieść swój wkład w badania kliniczne i pomóc w poprawie możliwości leczenia pacjentów w przyszłości. W tym celu utworzono komórkę „Badania i innowacje”. Głównym zadaniem tego działu jest koordynacja bieżących działań badawczych w klinice. Doradza on i wspiera na przykład lekarzy, którzy chcą zaproponować swoim pacjentom udział w badaniach klinicznych, oraz dba o realizację tych badań zgodnie z krajowymi i międzynarodowymi standardami i wytycznymi.

 

W jaki sposób pacjenci GPR Klinikum mogą dowiedzieć się o badaniach klinicznych?

Wszystkie badania kliniczne prowadzone w klinice są wymienione i opisane na stronie internetowej GPR Klinikum (Badania kliniczne). Dzięki temu pacjenci mogą szybko uzyskać ogólny przegląd badań prowadzonych w klinice GPR Klinikum. W razie zainteresowania można skontaktować się bezpośrednio z lekarzem prowadzącym lub z działem „Badania i innowacje”. Może się jednak zdarzyć, że to lekarz zwróci się do pacjenta z propozycją udziału w badaniu klinicznym.

„To nie wielkie słowa poruszają społeczność w kwestiach zasadniczych: to wiele małych czynów poszczególnych osób”.
Dr Mildred Scheel, założycielka stowarzyszenia „Deutsche Krebshilfe e.V.”