Información general sobre estudios clínicos

Desde el compuesto candidato hasta el medicamento autorizado

Casi todas las personas han tenido que recurrir a la toma de medicamentos o, en general, a un tratamiento médico a lo largo de su vida.

Sin embargo, es poco conocido que solo para aproximadamente un tercio de todas las enfermedades existen medicamentos o opciones de tratamiento eficaces y seguros. Por lo tanto, sigue existiendo una necesidad urgente de nuevos medicamentos y terapias.

Sin embargo, el camino desde un principio activo prometedor hasta un medicamento seguro y eficaz es largo. Este proceso dura una media de 13,5 años. Y, según la experiencia, de cada 10 000 posibles candidatos a principios activos, solo unos pocos logran obtener la autorización al final.

Pero, ¿cómo se desarrollan los nuevos medicamentos y quién garantiza su eficacia y seguridad?

Investigación clínica

En los laboratorios de las universidades y de las empresas farmacéuticas dedicadas a la investigación se prueban a diario nuevas moléculas como posibles candidatas a fármacos. Sin embargo, dado que estos estudios se realizan primero en el laboratorio y posteriormente en animales, y no en pacientes, esta fase de la investigación farmacológica se denomina «preclínica». Esto significa, en esencia, «antes de la clínica».

Si una molécula candidata ha superado con éxito todos los ensayos preclínicos, se lleva a cabo una nueva evaluación de su eficacia y seguridad mediante estudios en voluntarios o pacientes. Esta etapa de la investigación farmacológica se denomina entonces «clínica» y se subdivide en tres fases con diferentes objetivos. Los estudios de las fases clínicas se denominan «ensayos clínicos» o «pruebas clínicas», términos que son sinónimos. Si un principio activo ha superado con éxito las tres fases clínicas, puede obtener la autorización. Sin embargo, incluso tras la autorización, se siguen llevando a cabo estudios de observación y de seguridad para poder observar y supervisar el nuevo principio activo en la práctica clínica habitual. Estos son los denominados «estudios de fase IV».

¿Qué significa ser paciente en un ensayo clínico?

La búsqueda de nuevos medicamentos es muy laboriosa y muy costosa. Y además: no es posible sin la ayuda de pacientes que se ofrecen voluntariamente para participar en los estudios.

Al participar voluntariamente en un ensayo clínico, los pacientes se convierten en una parte importante de la investigación farmacológica y de los equipos de investigación. ¡De este modo, asumen un papel activo y una responsabilidad en la atención sanitaria!

Pero, ¿qué significa realmente ser «paciente de un ensayo»? ¿Qué oportunidades o riesgos tiene un paciente de ensayo en comparación con otros pacientes? ¿Qué implicaciones tiene participar en un ensayo? ¿Existen restricciones? ¿Supone esto algún coste para el paciente al final? Al fin y al cabo, todo paciente desea recibir el mejor tratamiento posible para su enfermedad y no tener que soportar dificultades adicionales o incluso desventajas mientras se encuentra enfermo.

Todas estas preguntas están totalmente justificadas y pueden responderse con una sola frase: los pacientes que deseen participar en un ensayo clínico pueden dar por sentado que se hará todo lo posible para no ponerlos en peligro, no someterlos a una carga innecesaria ni, de ningún modo, ponerlos en una situación peor que la de otros pacientes.

Antes de que se pueda llevar a cabo un ensayo clínico, se comprueba si están garantizados la seguridad, los derechos, el bienestar y la dignidad de los pacientes del estudio. Esta verificación la realizan organismos nacionales e internacionales, estatales y no estatales. En Alemania, las entidades responsables de ello son el Instituto Paul Ehrlich de Langen (PEI) y el Instituto Federal de Medicamentos y Productos Sanitarios de Bonn (BfArM), así como las comisiones éticas locales. En ellas, determinados grupos de personas se encargan, siguiendo directrices establecidas, de la autorización de los ensayos y de su supervisión. Sin embargo, estos grupos no están formados únicamente por médicos y científicos. También hay juristas y personas sin formación médica. De este modo, se pueden tener en cuenta todas las necesidades de los pacientes en los ensayos clínicos. El resultado es que los pacientes de los ensayos reciben un asesoramiento, un examen y una supervisión muy intensivos, más de lo que es posible en la atención rutinaria. Por supuesto, esto genera costes adicionales. Estos, al igual que todos los costes derivados de un ensayo, son sufragados por el denominado «patrocinador» del ensayo. El patrocinador puede ser una empresa farmacéutica, pero también una red de pacientes o una fundación como la Deutsche Krebshilfe. Importante: el patrocinador no solo paga los costes en los que incurre la clínica o el médico, sino también los costes en los que incurre el paciente del estudio. Estos pueden ser, por ejemplo, los gastos adicionales de desplazamiento o alojamiento ocasionados por la participación en el estudio.

¿Puedo participar en un ensayo clínico como paciente?

El GPR Klinikum de Rüsselsheim también desea contribuir a la investigación clínica y ayudar a mejorar las opciones de tratamiento para los pacientes en el futuro. Para ello se ha creado la unidad de «Investigación e Innovación». Una de las principales tareas de esta unidad es la coordinación de las actividades de investigación en curso en el hospital. Por ejemplo, asesora y apoya a los médicos que desean ofrecer ensayos clínicos a sus pacientes y garantiza su ejecución de acuerdo con las normas y directrices nacionales e internacionales.

 

¿Cómo puede un paciente del GPR Klinikum enterarse de un ensayo clínico?

Todos los ensayos clínicos que se llevan a cabo en el hospital se enumeran y describen en la página web del GPR Klinikum (Ensayos clínicos). De este modo, los pacientes pueden hacerse rápidamente una primera idea general del panorama de los ensayos en el GPR Klinikum. Si está interesado, puede ponerse en contacto directamente con su médico tratante o con el departamento de «Investigación e Innovación». No obstante, también es posible que su médico le proponga participar en un ensayo clínico.

«No son las grandes palabras las que mueven lo fundamental en la comunidad: son las muchas pequeñas acciones de cada individuo».
Dra. Mildred Scheel, fundadora de la «Deutsche Krebshilfe e.V.».