Informații generale privind studiile clinice

De la substanța activă candidată la medicamentul autorizat

Aproape fiecare persoană a avut nevoie, la un moment dat în viață, să ia medicamente sau, în general, să urmeze un tratament medical.

Puțin cunoscut este însă faptul că doar pentru aproximativ o treime din toate afecțiunile există medicamente sau opțiuni de tratament eficiente și sigure. Prin urmare, există în continuare o nevoie urgentă de noi medicamente și terapii.

Totuși, drumul de la o substanță activă promițătoare la un medicament sigur și eficient este lung. Acest drum durează în medie 13,5 ani. Și, din experiență, din 10.000 de posibile substanțe active candidate, doar câteva reușesc să fie aprobate în final.

Dar cum sunt dezvoltate noile medicamente și cine garantează eficacitatea și siguranța acestora?

Cercetarea clinică

În laboratoarele universităților și ale companiilor farmaceutice de cercetare sunt testate zilnic noi molecule ca posibili candidați pentru medicamente. Deoarece aceste studii au loc mai întâi în laborator și mai târziu pe animale, și nu pe pacienți, această fază a cercetării medicamentelor se numește „preclinică”. Aceasta înseamnă „înainte de clinică”.

Dacă o moleculă candidată a trecut cu succes de toate testele din faza preclinică, se efectuează o verificare suplimentară a eficacității și siguranței prin studii pe voluntari/pacienți. Această etapă a cercetării medicamentelor este denumită „clinică” și este împărțită în 3 faze cu obiective diferite. Studiile din fazele clinice se numesc „studii clinice” sau „teste clinice”, ceea ce este sinonim. Dacă un principiu activ a parcurs cu succes toate cele trei faze clinice, acesta poate fi aprobat. Totuși, chiar și după autorizare, se efectuează în continuare studii de observație și de siguranță, pentru a putea observa și monitoriza noul principiu activ în practica clinică de rutină. Acestea sunt așa-numitele „studii de fază 4”.

Ce înseamnă să fii pacient într-un studiu clinic?

Căutarea de noi medicamente este un proces foarte complex și foarte costisitor. Și: nu este posibilă fără ajutorul pacienților care se oferă voluntar ca pacienți de studiu.

Prin participarea voluntară la un studiu clinic, pacienții devin o componentă importantă a cercetării în domeniul medicamentelor și a echipelor de cercetare. Astfel, aceștia își asumă un rol activ și o responsabilitate în domeniul îngrijirii medicale!

Dar ce înseamnă, de fapt, să fii „pacient de studiu”? Ce șanse sau riscuri ai ca pacient de studiu în comparație cu alți pacienți? Cât de complexă este participarea la un studiu, există restricții și, în final, pacientul suportă chiar și costuri din aceasta? La urma urmei, fiecare pacient dorește cel mai bun tratament posibil pentru boala sa și nu vrea să suporte dificultăți suplimentare sau chiar dezavantaje în starea sa de boală.

Toate aceste întrebări sunt pe deplin justificate și pot primi un răspuns într-o singură frază: pacienții care doresc să participe la un studiu clinic pot fi siguri că se va face totul pentru a nu-i pune în pericol, a nu-i suprasolicita inutil sau a-i pune într-o situație mai defavorabilă decât a altor pacienți!

Înainte ca un studiu clinic să poată fi realizat, se verifică dacă siguranța, drepturile, bunăstarea și demnitatea pacienților din studiu sunt garantate. Această verificare este efectuată de instituții naționale și internaționale, guvernamentale și neguvernamentale. În Germania, responsabilitățile în acest sens revin Institutului Paul Ehrlich din Langen (PEI) și Institutului Federal pentru Medicamente și Dispozitive Medicale din Bonn (BfArM), precum și comisiilor locale de etică. Acolo, anumite grupuri de persoane se ocupă, conform unor linii directoare stabilite, de autorizarea studiilor și de monitorizarea acestora. Aceste grupuri de persoane nu sunt însă formate doar din medici și oameni de știință. Acestea includ și juriști și persoane fără pregătire medicală. Astfel, toate nevoile pacienților pot fi luate în considerare în studiile clinice. În consecință, pacienții din studii sunt consiliați, examinați și monitorizați foarte intens, mai mult decât este posibil în cadrul îngrijirii de rutină. Desigur, acest lucru generează costuri suplimentare. Acestea sunt plătite, la fel ca toate costurile generate de un studiu, de către așa-numitul „sponsor” al studiului. Sponsorul poate fi o companie farmaceutică, dar și o rețea de pacienți sau o fundație, cum ar fi Deutsche Krebshilfe. Important: sponsorul nu plătește doar costurile suportate de clinică sau de medic, ci și costurile suportate de pacientul care participă la studiu. Acestea pot fi, de exemplu, costurile suplimentare de deplasare sau de cazare generate de participarea la studiu.

Pot participa la un studiu clinic și în calitate de pacient?

Și GPR Klinikum Rüsselsheim dorește să contribuie la cercetarea clinică și să ajute la îmbunătățirea opțiunilor de tratament pentru pacienți în viitor. În acest scop, a fost înființat departamentul „Cercetare și inovare”. Una dintre sarcinile principale ale departamentului este coordonarea activităților de cercetare desfășurate în cadrul clinicii. Acesta oferă consultanță și sprijin, de exemplu, medicilor care doresc să le propună pacienților lor studii clinice și asigură implementarea acestora în conformitate cu standardele și liniile directoare naționale și internaționale.

 

Cum poate afla un pacient al GPR Klinikum despre un studiu clinic?

Toate studiile clinice desfășurate în cadrul GPR Klinikum sunt enumerate și descrise pe pagina de internet a GPR Klinikum (Studii clinice). Pacienții pot astfel să-și facă rapid o primă imagine de ansamblu asupra peisajului studiilor clinice de la GPR Klinikum. Dacă sunteți interesat, puteți contacta direct medicul dumneavoastră curant sau departamentul „Cercetare și inovare”. Este însă posibil ca, în calitate de pacient, medicul dumneavoastră să vă propună participarea la un studiu clinic.

„Nu cuvintele mari sunt cele care schimbă lucrurile fundamentale în comunitate: ci numeroasele mici fapte ale fiecăruia”.
Dr. Mildred Scheel, fondatoarea „Deutsche Krebshilfe e.V.”